HARBOR
Deze klinische studie (verder “studie” genoemd) wordt uitgevoerd om het onderzochte geneesmiddel of “studiegeneesmiddel”, BLU-263 (ook wel elenestinib genoemd), te evalueren voor de behandeling van indolente systemische mastocytose (ISM).
Het doel is om een veilige en aanvaardbare dosis te vinden bij mensen met ISM.
UZA studie ID
001714Hoofdonderzoeker (PI)
Vito SabatoOnline register
Aandoening(en)
Specialisme
Doelgroep
Achtergrondinformatie
Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2/3-studie waarin de werkzaamheid en veiligheid van elenestinib (BLU-263) + symptoomgerichte therapie (SDT) worden vergeleken met placebo + SDT bij deelnemers met indolente systemische mastocytose (ISM) bij wie de symptomen niet voldoende onder controle kunnen worden gehouden met SDT.
In deel 1 en 2 worden deelnemers met ISM gerekruteerd. Deelnemers die zijn ingeschreven voor deel 2 gaan door naar deel 3 om na voltooiing van het eerdere deel een open-labelbehandeling met elenestinib te krijgen. Deel K is bedoeld voor deelnemers met ISM die eerder een goedgekeurde selectieve KIT-remmer hebben gekregen. De studie omvat ook farmacokinetische (PK) groepen voor deelnemers met ISM.
Disclaimer
Indien je als opdrachtgever (de informatie over) deze studie wenst te verwijderen van de studievinder, kan je steeds contact opnemen met het Clinical Trial Center via ctc@uza.be.
Veelgestelde vragen
Wat is een klinische studie?
Een klinische studie is onderzoek dat bedoeld is om de medische kennis over de behandeling van ziekten of aandoeningen te vergroten. In klinische studies worden vrijwilligers (ook deelnemers genoemd) gerekruteerd zodat onderzoekers een experimenteel geneesmiddel kunnen testen en eventueel kunnen vergelijken met een standaardgeneesmiddel dat al beschikbaar.
Wat is een experimenteel geneesmiddel?
Een experimenteel geneesmiddel (of studiegeneesmiddel) is een geneesmiddel dat in een klinische studie wordt onderzocht. Experimentele geneesmiddelen kunnen al dan niet worden goedgekeurd door de nationale gezondheidsinstantie na onderzoek en op de markt gebracht worden. Elk experimenteel geneesmiddel moet echter worden beoordeeld, goedgekeurd en gecontroleerd door een ethisch comité om te kunnen worden getest op deelnemers aan een klinische studie.
Waarom zouden deelnemers meedoen aan een studie?
Een klinische studie vormt de basis voor de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen. De resultaten van deze studies kunnen een verschil maken in de zorg voor toekomstige patiënten door informatie te verschaffen over de voordelen en risico’s van therapeutische geneesmiddelen. De huidige behandelingen voor ziekten zijn enkel beschikbaar doordat mensen zoals u meedoen aan een onderzoeksstudie.