ADX-324-301

STOP-HAE: een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie met siRNA gericht tegen prekallikreïne met ADX-324 bij deelnemers met hereditair angio-oedeem

In deze studie wordt het experimenteel geneesmiddel ADX-324 getest. Het hoofddoel van deze studie is om te zien hoe veilig en effectief ADX-324 is in vergelijking met een placebo en om te kijken of het hereditair angio-oedeem (HAE)-aanvallen en de ernst ervan kan helpen verminderen.

 

 

UZA studie ID

004401

Hoofdonderzoeker (PI)

Didier Ebo

Achtergrondinformatie

In deze studie worden de werkzaamheid en veiligheid van ADX-324 geëvalueerd bij deelnemers met erfelijk angio-oedeem van type 1 of type 2. Daarnaast worden de veiligheid, farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD) en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven onderzocht.

Veelgestelde vragen

Een klinische studie is onderzoek dat bedoeld is om de medische kennis over de behandeling van ziekten of aandoeningen te vergroten. In klinische studies worden vrijwilligers (ook deelnemers genoemd) gerekruteerd zodat onderzoekers een experimenteel geneesmiddel kunnen testen en eventueel kunnen vergelijken met een standaardgeneesmiddel dat al beschikbaar.

Een experimenteel geneesmiddel (of studiegeneesmiddel) is een geneesmiddel dat in een klinische studie wordt onderzocht. Experimentele geneesmiddelen kunnen al dan niet worden goedgekeurd door de nationale gezondheidsinstantie na onderzoek en op de markt gebracht worden. Elk experimenteel geneesmiddel moet echter worden beoordeeld, goedgekeurd en gecontroleerd door een ethisch comité om te kunnen worden getest op deelnemers aan een klinische studie.

Een klinische studie vormt de basis voor de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen. De resultaten van deze studies kunnen een verschil maken in de zorg voor toekomstige patiënten door informatie te verschaffen over de voordelen en risico’s van therapeutische geneesmiddelen. De huidige behandelingen voor ziekten zijn enkel beschikbaar doordat mensen zoals u meedoen aan een onderzoeksstudie.