FORTITUDE-HCM

Een wereldwijde, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2b-studie ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van ninerafaxstat bij patiënten met symptomatische niet-obstructieve hypertrofische
cardiomyopathie

 

Hypertrofe cardiomyopathie is een aandoening waarbij de hartspier verdikt is, wat een invloed kan hebben op de hartfunctie. Patiënten met deze aandoening kunnen verschillende symptomen ervaren, gaande van kortademigheid, vermoeidheid, ongemak of benauwdheid op de borst, etc. Deze symtomen kunnen van patiënt tot patiënt verschillen en diens dagelijkse activiteiten fel beïnvloeden.

Het hoofddoel van de FORTITUDE-HCM studie is om de effecten en veiligheid van een nieuw geneesmiddel, ninerafaxstat, op de gezondheid van mensen met symptomatische, niet-obstructieve hypertrofe cardiomyopathie (nHCM) te controleren. Ninerafaxstat wordt vergeleken met een placebo (een tablet die eruitziet als ninerafaxstat maar geen actief geneesmiddel bevat) wanneer het naast je normale behandeling - uw standaardzorg blijft behouden - wordt ingenomen.

 

 

UZA studie ID

004408

Hoofdonderzoeker (PI)

Emeline Van Craenenbroeck

Specialisme

Achtergrondinformatie

 

  1. Waarom wordt mij gevraagd om deel te nemen?

    Je wordt gevraagd om deel te nemen aan deze studie omdat bij jou nHCM is vastgesteld. Er zijn aanvullende criteria waaraan moet worden voldaan, die het studieteam in het studiecentrum met jou zal bespreken.

  2. Wat zal er gebeuren tijdens deze studie?

    De studie is in de volgende perioden onderverdeeld: screening, baseline en randomisatie, dubbelblinde behandeling en opvolging voor de veiligheid.
     

    1. Screeningperiode (maximaal 6 weken)

      Als je aan deze studie wilt deelnemen, zal je onderzoeker of het studiepersoneel controleren of je in aanmerking komt voor deelname. De periode van 6 weken geeft het studiepersoneel de tijd om belangrijke informatie te beoordelen om er zeker van te zijn dat je in aanmerking komt voor de studie. Er zullen meerdere onderzoeken plaatsvinden, zoals een echo van het hart, bloedtests, een ECG, vragenlijsten en een inspanningstest (CPET).

    2. Baseline en randomisatie (1 dag)

      Tijdens het baselinebezoek word je willekeurig (d.m.v. een computersysteem) toegewezen aan een behandelingsgroep om ofwel ninerafaxstat of een placebo te krijgen, met een gelijke kans om één van beide te krijgen. Tijdens dit bezoek kunnen aanvullende studietests worden uitgevoerd om er zeker van te zijn dat je aan de studie kunt deelnemen. Je neemt je eerste dosis in het studiecentrum in tijdens dit studiebezoek.

    3. Behandelingsperiode (ongeveer 12 weken)

      Tijdens dit deel van de studie neem of de studiemedicatie, of de placebo. Gedurende de hele studie zal de onderzoeker of het studiepersoneel je nauwlettend in de gaten houden om je veiligheid en welzijn te garanderen. Hiervoor zullen nog een aantal onderzoeken plaatsvinden waaronder bloednames, afname van vragenlijsten etc. Bij je laatste bezoek tijdens de behandelingsperiode beëindig je de inname van het studiegeneesmiddel.

    4. Opvolgingsperiode (ongeveer 2 weken)

      Twee weken nadat je klaar bent met het innemen van het studiegeneesmiddel, leg je een laatste bezoek af in het studiecentrum. 

     

Veelgestelde vragen

Een klinische studie is onderzoek dat bedoeld is om de medische kennis over de behandeling van ziekten of aandoeningen te vergroten. In klinische studies worden vrijwilligers (ook deelnemers genoemd) gerekruteerd zodat onderzoekers een experimenteel geneesmiddel kunnen testen en eventueel kunnen vergelijken met een standaardgeneesmiddel dat al beschikbaar.

Een experimenteel geneesmiddel (of studiegeneesmiddel) is een geneesmiddel dat in een klinische studie wordt onderzocht. Experimentele geneesmiddelen kunnen al dan niet worden goedgekeurd door de nationale gezondheidsinstantie na onderzoek en op de markt gebracht worden. Elk experimenteel geneesmiddel moet echter worden beoordeeld, goedgekeurd en gecontroleerd door een ethisch comité om te kunnen worden getest op deelnemers aan een klinische studie.

Een klinische studie vormt de basis voor de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen. De resultaten van deze studies kunnen een verschil maken in de zorg voor toekomstige patiënten door informatie te verschaffen over de voordelen en risico’s van therapeutische geneesmiddelen. De huidige behandelingen voor ziekten zijn enkel beschikbaar doordat mensen zoals u meedoen aan een onderzoeksstudie.