EFC18241 - BETA PRESERVE

T1D is een auto-immuunziekte die optreedt wanneer het immuunsysteem van het lichaam insulineproducerende cellen (βeta-cellen genaamd) vernietigt. Insuline is belangrijk voor het onder controle houden van de bloedglucosewaarden (bloedsuiker); het is een hormoon dat in de alvleesklier (een klier in uw buik, achter en onder uw maag) wordt aangemaakt door speciale cellen die we βeta-cellen noemen. Bij mensen met T1D valt het immuunsysteem (de natuurlijke afweer van het lichaam) deze bètacellen per ongeluk aan en vernietigt ze. Dit betekent dat het lichaam niet langer de insuline kan aanmaken die het nodig heeft. Zonder voldoende insuline kan glucose (suiker) de cellen niet binnendringen om te worden gebruikt voor energie. Op het moment van de diagnose hebben veel mensen met T1D nog steeds enkele bètacellen die niet vernietigd zijn en die eigen insuline kunnen produceren, hoewel niet voldoende om de bloedglucose volledig onder controle te houden (een behandeling met insuline is nodig). Gewoonlijk zijn er na een paar jaar geen bètacellen meer over; er wordt dan geen insuline meer door het lichaam geproduceerd. Mensen met T1D hebben meestal insuline nodig, vaak meerdere keren per dag.

Deze klinische studie heet βETA PRESERVE/EFC18241 en wordt uitgevoerd om het onderzochte geneesmiddel of "studiegeneesmiddel", teplizumab, te evalueren en het vermogen ervan om cellen te beschermen die insuline produceren bij jongvolwassenen, adolescenten en kinderen die onlangs de diagnose kregen van symptomatische T1D (stadium 3).

Teplizumab is een ‘monoklonaal antilichaam’. Een antilichaam is een specifiek eiwit dat normaal gesproken door het immuunsysteem wordt aangemaakt om schadelijke stoffen als bacteriën en virussen te identificeren en uit te schakelen. Wetenschappers kunnen nu antilichamen maken in een laboratorium en deze produceren voor de behandeling van vele verschillende ziekten. Teplizumab kan schade aan bètacellen stoppen of verminderen, waardoor de eigen insulineproductie van het lichaam behouden blijft. Dit studiegeneesmiddel is door de Belgische overheid nog niet goedgekeurd. Het heeft op dit moment nog niet bewezen dat het de ziekte van uw kind kan genezen, verminderen of stabiliseren. Dit is wat we met deze studie zullen proberen aan te tonen.

De studie zal ongeveer 84 weken duren. De studie is opgebouwd in 3 periodes: een screeningsperiode van maximaal 6 weken, een dubbelblinde behandelingsperiode (twee behandelingskuren van telkens 12 dagen, 26 weken uit elkaar) en tot slot een dubbelblinde observatieperiode van 52 weken. De twee behandelingskuren duren 26 weken (met een tussentijd van ongeveer 6 maanden). Het studiegeneesmiddel (teplizumab of een placebo) wordt 12 dagen na elkaar toegediend via infusies (in een ader) in de arm gedurende 2 kuren in het studiecentrum. De infusie elke dag duurt minimaal 30 minuten, maar het kan langer duren zoals besloten door de onderzoeker van uw kind. De placebo ziet eruit als het studiegeneesmiddel, maar bevat geen werkzame stof. Uw kind heeft een kans van 2 op 3 om in de experimentele groep terecht te komen en een kans van 1 op 3 om placebo te ontvangen.

Om de studie uit te voeren, moeten de onderzoeker en het studiepersoneel enkele testen en procedures uitvoeren bij sommige of al de studiebezoeken van uw kind. Dit is afhankelijk van de studievisite en zal uitgebreid besproken worden tijdens een eerste contact. 

1. Waarom wordt mij gevraagd om deel te nemen?

   Uw kind wordt gevraagd om deel te nemen aan deze studie omdat uw kind de diagnose kreeg van diabetes type 1 (T1D). 

   Wie kan aan de studie deelnemen? 

   Patiënten tussen 1 en 25 jaar die nog geen eerdere behandeling hebben ontvangen voor type 1 diabetes 

   Wie kan niet aan de studie deelnemen? 

   Patiënten met een vorm van diabetes anders dan auto-immuun type 1 diabetes, die abnormale laboratoriumresultaten hebben of bepaalde actieve infecties.

2. Wat zal er gebeuren tijdens deze studie?
   Deze studie duurt ongeveer 84 weken.
   
   De studie wordt verdeeld in 3 periodes, waaronder:
    

   1. Screeningperiode (de duur is 2 tot 6 weken met 1 studiebezoek): De onderzoeker zal bevestigen of uw kind in aanmerking komt voor de studie. Als uw kind niet slaagt voor de screening, kan de onderzoeker mogelijk opnieuw screening toestaan, als de tijd het toelaat. In dit geval moeten u en uw kind een nieuw formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) ondertekenen.

   2. Dubbelblinde behandelingsperiode: twee behandelingskuren van 12 dagen met een tussenpoos van 26 weken en 2 bezoeken tussen behandelingskuren, 4 weken en 12 weken na de 1e behandelingsdosis.

   3. Dubbelblinde observatieperiode van 52 weken na de tweede behandelingskuur, om het behandelingseffect en de veiligheid

   Voor de meeste studiebezoeken moeten u en uw kind mogelijk minder dan 2 tot 3 uur in het studiecentrum zijn. Er kunnen studiebezoeken zijn waarbij u mogelijk 6 uur of langer in het studiecentrum moet blijven. Dit is afhankelijk van de studievisite en de bijhorende uit te voeren assessments per visite. Deze kunnen omvatten: 

   1. Beoordeling algemene gezondheidstoestand (demografische gegevens, voorgeschiedenis, medicatie, voedings- en levensstijladvies, bijwerkingen, lichamelijk onderzoek, en vitale parameters)

   2. Doornemen elektronisch dagboek (insulinebehandeling, hypoglycemie, hyperglycemie) 

   3. Vragenlijsten 

   4. Mobiele telefoon-app (vragenlijsten, registratie bijwerkingen/insuline-injecties/..., kennisgevingsdienst, instellen CGM)

   5. Toediening studiegeneesmiddel

   6. Gemengde maaltijdtolerantietest